FDA одобрило генную терапию при дефиците адгезии лейкоцитов первого типа. Генетическая модификация восстанавливает экспрессию недостающего белка
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило марнетеграген аутотемцел — первую генную терапию ex vivo для лечения тяжелого дефицита адгезии лейкоцитов первого типа, который вызван вариантами гена ITGB2. Она позволит заменить аллогенную трансплантацию стволовых клеток крови при отсутствии подходящего донора. Сообщение опубликовано на сайте ведомства. При дефиците адгезии лейкоцитов первого типа, который встречается в одном …
