Записи с меткой «Генетика»

CRISPR-терапия серповидноклеточной анемии и бета-талассемии помогла детям до 12 лет. Это показали предварительные результаты испытаний

Исследователи из семи стран представили предварительные результаты третьей фазы клинических испытаний ex vivo CRISPR-терапии тяжелых форм серповидноклеточной анемии и бета-талассемии у детей младше 12 лет. Эффективность препарата у первых нескольких пациентов достигла 100 процентов при хорошей переносимости. Доклад об этом прозвучал на 67 ежегодном слете Американского гематологического общества ASH 2025. Серповидноклеточная анемия и бета-талассемия связаны …

CAR-T-клетки с отредактированными основаниями помогли при остром Т-лимфобластном лейкозе. Испытания первой фазы прошли успешно

Британские исследователи сообщили об успехе первой фазы клинических испытаний терапии Т-клеточного острого лимфобластного лейкоза Т-лимфоцитами с химерными антигенными рецепторами и отредактированными азотистыми основаниями. У девяти из 11 пациентов достигнута стойкая ремиссия заболевания, позволившая выполнить им трансплантацию костного мозга, семь оставались в ремиссии по окончании испытаний. Отчет об испытаниях опубликован в The New England Journal of …

Тысячелетний мамонт с Аляски оказался китом. На это указал анализ ДНК найденных на полуострове остатков

Исследователи с помощью радиоуглеродного анализа датировали две эпифизарные пластинки, найденные в середине прошлого века на Аляске и приписываемые мамонтам. Неожиданно они получили даты, которые указали на то, что животные умерли около трех — одной тысячи лет назад. Однако анализы стабильных изотопов и ДНК показали, что на самом деле остатки принадлежали не самым поздним в мире мамонтам, а китам. Об этом ученые пишут в статье, опубликованной в Journal of Quaternary Science. …

Интратекальная генная терапия помогла детям и подросткам со спинальной мышечной атрофией. Ее уже одобрили к применению в США

Исследователи из 14 стран сообщили об успехе третьей фазы клинических испытаний вводимой интратекально генной терапии спинальной мышечной атрофии у детей и подростков до 18 лет. Статья об этом опубликована в журнале Nature Medicine. Препарат уже лицензирован на основании предварительных данных испытаний. Спинальная мышечная атрофия (СМА) — это врожденное заболевание, при котором происходит тяжелое прогрессирующее поражение …