Генная терапия позволила пациентам с бета-талассемией отказаться от переливания эритроцитов. Эффект однократного лечения сохранялся в течение двух лет
В первой фазе клинических исследований пятерым пациентам с бета-талассемией провели переливание собственных стволовых клеток, модифицированных ex vivo с помощью редактора оснований. Это помогло им отказаться от переливаний эритроцитарной массы и поддерживать общий гемоглобин на нормальном уровне как минимум в течение двух лет после процедуры. Исследование опубликовали в Nature. Бета-талассемия — это наследственная болезнь, при которой …
